Árið 1899 sagði Charles Duell forstjóri Bandarísku einkaleyfastofunnar starfi sínu lausu og lýsti því um leið yfir að allt sem hægt væri að finna upp, hefði þá verið uppgötvað. Ekki væri fyrirséð að hægt væri að uppgötva fleira.

Miklar framfarir í lækna- og lífvísindum
Ef farið er fljótt yfir sögu þá reyndist hann ekki sannspár því framfarir á sviði lyfja- og læknisfræði hafa verið stórstígar á 20. öldinni og öll þau lyf sem við þekkjum í dag hafa orðið til á þeim tíma. Nú á 21. öldinni er þekking á sviði lífvísinda að opna nýjar dyr og möguleikar á betri og markvissari meðferð sjúkdóma og forvarnir gegn þeim hafa aldrei verið fleiri. Það er á þessum vettvangi sem frumlyfjafyrirtæki starfa. Frumlyf er það lyf kallað sem inniheldur nýtt virkt efni sem viðkomandi lyfjafyrirtæki og samstarfsaðilar þess hafa uppgötvað og þróað. Þróunartími nýs frumlyfs er að jafnaði um 12-15 ár og kostnaður er metinn á um 50 milljarða króna.

Ný samtök framleiðenda frumlyfja
Nýverið voru Samtök framleiðenda frumlyfja á Íslandi stofnuð og er heiti samtakanna Frumtök. Tilgangur Frumtaka er að efla og dýpka umræðu um lyfjamál og að gæta hagsmuna framleiðenda frumlyfja á Íslandi sem og á alþjóðavísu. Einnig að stuðla að rannsóknum og þróun lyfja og annast sameiginleg mál frumlyfjaframleiðenda hér á landi.

Meðal stofnaðila Samtaka framleiðenda frumlyfja eru öll helstu frumlyfjafyrirtæki heims og umboðsfyrirtæki þeirra, auk þeirra sem sinna rannsóknum og þróun á þessu sviði hér á landi, s.s. Íslensk erfðagreining og Lyfjaþróun ehf. Skilyrði fyrir aðild að samtökunum eru, að fyrirtækið, eða fulltrúar þess á Íslandi, stundi lyfjarannsóknir, þrói, framleiði eða markaðssetji lyf. Fyrirtæki sem hafa að markmiði að þróa og markaðssetja samheitalyf og apótek eða apótekakeðjur sem framleiða lyf geta ekki átt aðild að samtökunum.

Mikilvæg verkefni framundan
Frumtök - Samtök framleiðenda frumlyfja hyggjast hafa frumkvæði að rannsóknum og greiningu á íslensku heilbrigðiskerfi svo betri skilningur fáist á þeim vanda sem að steðjar. Einnig vilja samtökin vekja athygli á og kynna mikilvægi rannsókna og þróunar nýrra lyfja fyrir samfélagið og nauðsyn þess að slíkri starfsemi séu búin hagstæð starfsskilyrði á Íslandi.

Sjúkdómar, breytingar í aldurssamsetningu þjóðarinnar og ýmis heilbrigðisvá af völdum manna og náttúru er stöðug áskorun fyrir samfélagið. Fuglaflensa og mögulegur heimsfaraldur inflúensu er nærtækt dæmi um það. Þörf á nýjum meðferðarúrræðum og óskir um framfarir á sviði læknavísinda hafa því aldrei verið meiri. Ein afleiðing þessarar þróunar er aukið álag á heilbrigðiskerfið og meiri kostnaður við málaflokkinn, þar með talinn lyfjakostnaður. Umræða um lyfjamál hér á landi er oft yfirborðskennd, gjarna er einblínt á beinan útlagðan kostnað vegna lyfja, en ávinningur meðferðar sem fyrirbyggir sjúkdóma, læknar eða dregur úr einkennum þeirra virðist stundum gleymast í umræðunni. Það er ætlun Frumtaka að standa að gerð fræðslu- og kynningarefnis um lyf og málefni framleiðenda frumlyfja auk efnis um sjúkdóma og forvarnir þeirra. Frumtök ætla einnig að leggja sitt lóð á vogarskálar þess að ræða fjármögnun heilbrigðiskerfisins á uppbyggilegan hátt og í nánu samstarfi við stjórnvöld, stofnanir, félagasamtök, fagaðila og alla þá sem áhuga hafa á þessum málaflokki. Framfarir og nýsköpun verða ekki í lyfja- og læknisfræði nema umhverfi til rannsókna og nýsköpunar sé hagfellt og að reglur um einkaleyfi og hugverkavernd standi vörð um hag þeirra sem sinna slíkum rannsóknum. Frumtök munu einnig beita sér á þessum vettvangi í þágu almannaheilla.

Hátækniiðnaður og hugbúnaðarvernd
Nokkur umræða hefur farið fram meðal fagstétta um svokölluð ‚líka ég‘ (‚me-too‘) lyf og gjarna með neikvæðum formerkjum um að þessi lyf feli ekki í sér framfarir. Í þessari umræðu er meðferðarferli lyfja einfaldað um of og horft framhjá því sem gerist í raun við rannsóknir og þróun lyfja og því langa rannsóknar- og þróunaferli sem er nauðsynlegt. Þegar nytsemi nýs lyfs er metin er meðal annars notast við eftirfarandi mælistikur: dánar- og sýkingartíðni, aukaverkanir, þol, lyfjaform, íkomuleið, meðferðarheldni og hversu auðveld notkun er, áhrif á starfsfólk heilsugæslu, alvarleiki sjúkdóms, lækningaþörf, lífsgæði og óskir sjúklinga. Endurbætur innan einhverra af ofangreindum flokkum kunna að vera nýsköpun sem nýtist undirflokkum sjúklinga. Kjósi samfélagið kerfi sem takmarka aðgang að slíkum endurbótum, skerðast kostir sem læknar og sjúklingar geta valið um og koma þannig í veg fyrir að bestu heilsúrræði séu veitt. Hvernig samfélagið hagar greiðsluþátttöku lyfja getur því haft gríðarleg áhrif á lyfjafyrirtækin og hvata til nýsköpunar á betri meðferðarúrræðum. Til dæmis má nefna að ef greiðsluþátttaka í lyfjum er á þann veg að steypa saman í einn flokk lyfjum vegna tiltekinnar sjúkdómsmeðferðar, minnkar hvati til þróuna nýrra úrræða gegn þessum sjúkdómi.

Fyrir utan vilja vestrænna samfélaga til að fjármagna rannsóknir og þróun nýrra lyfja, er forsenda framfara öflug hugverka- og einkaleyfavernd. Umræða um einkaleyfi vegna lyfja mótast gjarna af þeirri fornu hugsun að heilsufari, kvölum og dauða megi ekki blanda saman við viðskipti og að einkaleyfi séu að einhverju leiti orsakavaldur sjúkdóma og þjáninga í þróunarlöndum. Hið rétta er að fyrir utan lyf gegn alnæmi, eru flest lífsnauðsynleg lyf ekki einkaleyfisbundin og framleiðsla heimil öllum þeim sem ráða yfir þekkingu til lyfjagerðar. Framleiðendur alnæmislyfja hafa á síðari árum selt slík lyf á kostnaðarverði til fátækustu ríkjanna og samið við framleiðendur í nálægum ríkum um framleiðslu alnæmislyfja. Af hálfu frumlyfjafyrirtækja er unnið mikið starf við þróun lyfja og bóluefna fyrir þróunarlönd og virk einkaleyfavernd er forsenda slíkrar þróunar, sem og þróunar allra nýrra lyfja. Þetta er sérstaklega mikilvægt á sviði alnæmis þar sem núverandi lyf duga ekki lengi vegna þróunar ónæmis hjá HIV veirunni og mikið starf er enn óunnið við þróun bóluefnis gegn alnæmi.

Um 98% þeirra 325 lyfja sem WHO hefur skilgreint sem lífsnauðsynleg eru ekki bundin einkaleyfi. Samt sem áður hefur þriðjungur jarðarbúa ekki aðgang að þeim. Það er því augljóst að heilbrigðisvandi þróunarríkja er ekki vegna einkaleyfa lyfjafyrirtækja, heldur er fátækt og skortur á grundvallar heilbrigðisþjónustu aðalorsök vandans. Það eru helst lyf gegn alnæmi sem eru bundin einkaleyfum og á þeim vettvangi er gríðarlega mikið starf unnið á vegum lyfjafyrirtækja og alþjóðastofnana til að tryggja aðgengi sem víðast.

Ný lyf gefa von um lækningu og líkn
Ný lyf líta dagsins ljós á hverju ári en það skal játað að lyfjafyrirtæki finna ekki upp ígildi penisillíns á hverju ári. Stundum heyrast gagnrýnisraddir þess efnis að ekki sé um raunverulegar nýjungar að ræða þegar ný lyf eru kynnt til sögunnar. Í þessu sambandi er rétt að benda á að framþróun í læknavísindum gerist þannig að skrefin eru stutt og stigið er varlega til jarðar. Þegar litið er til baka sl. 10 ár, svo dæmi sé tekið, geta menn ekki annað en séð hversu mjög þekkingu og úrræðum hefur fleygt fram. Eðli framfara, sama í hvaða starfsgrein raunsvísinda borið er niður, er að þær auðkennast af framlagi fjölmargra vísindagreina og þær gerast með jöfnum, markvissum skrefum. Stundum koma hinsvegar fram stórkostlegir hlutir þar sem ný þekking ryður nýjar brautir og gefur von um líkn og lækningu sem ekki var möguleg áður. Það er á þessum vettvangi sem framleiðendur frumlyfja starfa.

Hjörleifur Þórarinsson,
lyfjafræðingur og formaður Frumtaka – samtaka framleiðenda frumlyfja.